【北京日报】等药时间将缩短!北京优化罕见病和临床急需药械供应保障机制
2024-09-21 14:06:30 来源:北京日报 浏览次数:
9月20日下午,市政府新闻办召开北京“两区”建设医药健康领域任务推进情况新闻发布会。记者从发布会上了解到,北京正推动探索优化罕见病和临床急需药械供应保障机制,提升罕见病用药和临床急需药械的可及性和便利性,缩短患者用药等候时间。
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“保税备货”模式保障罕见病用药引进
市药监局局长、市“两区”办副主任曹巍介绍,国务院示范区2.0方案提出“支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区,探索进口未在国内注册上市的罕见病药品,由特定医疗机构指导药品使用”“在京建立临床急需进口药械审批绿色通道”。在反复研究优化路径基础上,今年北京又出台了《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案(试行)》《北京市促进临床急需药械进口工作实施方案(试行)》,这两项方案正同步在网上发布。
此次北京出台的两个实施方案,在前期工作的基础上,以先行区建设、优化工作流程等方式,进一步优化罕见病和临床急需药械供应保障机制,缩短患者用药等候时间、保障品种数量,实现全程追溯。
其中,临床急需药械进口审批绿色通道建设着眼“快捷”。聚焦临床急需进口审批关键环节,将当前的“串联”评估论证调整为“并联”开展,由国家卫生健康委指导市卫生健康委组成联合专家组开展评估论证。同时合理简化再次申请进口品种评估论证内容。
罕见病药品保障先行区建设立足“保障”。在绿色通道政策的基础上,通过建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度,充分发挥天竺保税区的区域优势,运用“保税备货”模式,实现罕见病药品“一次通关、多次出区使用”。
市卫生健康委党委委员、副主任陈航介绍,“白名单”制度包括医疗机构、罕见病临床急需药品、药品进口企业三个“白名单”。其中医疗机构“白名单”由北京市卫生健康委组织认定,并定期动态调整。纳入“白名单”的医疗机构根据临床诊疗需要进行综合研判,预估进口数量,直接向国家药监局申请进口使用罕见病及临床急需药品。
试点“白名单”企业启动征集
在《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案(试行)》出台实施后,北京天竺综合保税区已第一时间启动罕见病药品进口试点“白名单”企业征集。
进入位于顺义区的北京天竺综合保税区D05仓一分区,记者注意到,科园信海(北京)医疗用品贸易有限公司专门在2摄氏度至8摄氏度恒温冷藏库的显眼位置设置了“罕见病药品存储专区”。高高的存储架上,摆放有7箱印有英文标识的药品。每盒药品上,都印有可追溯的二维码。这是全球首款治疗儿童软骨发育不全的罕见病药品——伏索利肽。
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2024年2月22日,综保区对罕见病药品伏索利肽进行备货。4月11日,第一批伏索利肽从记者探访的冷藏库内取出,交付到一对来自山东的双胞胎患者家长手中。
“保税备货”模式正在破解罕见病药品进口的难题。首都国际机场临空经济区管委会贸易发展处二级调研员刘斌表示,有了“保税备货”模式,试点医疗机构可以结合临床诊疗情况提前预估患者的用药需求,通过先期申请,将多于短期需求的药品提前在综保区进行保税备货。只要患者有临床用药需求,药品可以“一次通关多次出区使用”,由专车将药品从综保区直接送往试点医疗机构,既保障了患者用药的连续性,也减少了中间流通环节,尽量减少患儿和企业的负担。
新政策发布后,9月20日下午,北京天竺综合保税区随即发布公告,启动了罕见病药品进口试点“白名单”企业的征集工作,符合条件的企业可以进行申报,评审合格后将纳入药品进口试点企业“白名单”。刘斌表示,前期,已经对综保区内有药品进口能力和资质的企业进行了摸底,企业提出申请后,只要符合要求,预计一周至10天左右即可完成“白名单”评审。
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罕见病用药等候时间将缩短
罕见病是全人类面临的重大医学挑战,目前全球范围内已知的罕见病超过7000种。我国罕见病患者数量众多,已登记罕见病病例约78万例,患者临床需求迫切。
近年来,随着国外罕见病药物不断被研发并批准上市,一些罕见病患者通过代购的方式购买国内未上市的药物。不过这种方式在药品安全性等方面欠缺保障,获得药品的渠道也并不稳定,时刻面临着“断药”的风险。
随着罕见病药品的需求量增大,近年来,北京协和医院通过临时进口的方式引进了部分罕见病药品。2019年,为了解决肾上腺皮质癌群体的用药需求,医院首次通过临时进口的方法把国内没有上市的米托坦引进使用,为本院100多名患者送上救命药。2022年,为了解决难治性癫痫患者用药,北京协和医院开出国内第一个氯巴占处方,北京协和医院作为全国罕见病诊疗协作网的牵头单位,同时为全国50家三级医院进口氯巴占提供了路径。
协和医院开方 资料图片
“相关实施方案的发布,可以解决罕见病用药在国内上市之前,国外有药而国内没药的问题。”协和医院药剂科主任张波告诉记者,在保障措施落地后,可以大大缩短患者拿到药品的时间。
北京协和医院副院长杜斌介绍,两项方案发布后,协和医院罕见病医学科和药剂科根据临床需求,已列出了一张包含50余种罕见病药品的清单,将根据审批流程分阶段逐步提出申请。
“罕见病有70%都是在儿童期发病,许多患者生出来就患病。罕见病的患儿会到儿童医院来看病。他们的用药需求十分高。”北京儿童医院院长倪鑫告诉记者,目前医院已经提交了9种罕见病药品的进口申请。首批两种罕见病药品已经通过北京天竺综合保税区进口,其中治疗软骨发育异常的药品伏索利肽,已经提供给5名患儿使用,为患儿所在的家庭带来了希望。
协和医院开方 资料图片
“保障措施落地后,将有利于解决患有罕见病儿童的诊疗需求,进一步提升罕见病药品的进口效率和可持续性,保障患者用药安全。”曹巍告诉记者,在后续保障措施的实施过程中,还将探索罕见病药品的相关数据研究,促进境外罕见病药品注册上市。